Valor Econômico
O laboratório inglês Shire anunciou a aprovação no Emea (agência regulatória europeia) para a comercialização da VPRIV (velaglucerase alfa), terapia de reposição enzimática (TRE), para o tratamento da doença de Gaucher tipo 1 (síndrome rara).
A doença de Gaucher é a doença de depósito lisossômico mais comum. É uma doença autossômica recessiva causada por uma mutação no gene GBA.
Esta mutação causa a deficiência da beta-glicosidase ácida ou beta-glicocerebrosidase, que leva ao acúmulo de glicolipídios nos macrófagos principalmente em baço, fígado, medula óssea e pulmão. Em um pequeno número de pacientes (aproximadamente 5%), há comprometimento do sistema nervoso central (SNC).
TIPOS DA DOENÇA
Tipo 1 (não-neuropática)
– Mais comum, caracterizada pela falta de envolvimento neurológico primário;
– Começo da doença em qualquer idade;
– Expectativa de vida pode ser normal.
– A visceromegalia (aumento do baço e do fígado) é uma característica constante nesses pacientes.
Tipo 2 (forma neuropática aguda)
– Envolvimento neurológico ocorre no início da progressão da doença;
– A doença pode aparecer na infância ou adolescência;
– Expectativa de vida é baixa (em média, falecem antes dos dois anos de vida).
Tipo 3 (forma neuropática sub-aguda)
– Comprometimento neurológico ocorre um pouco mais tarde nesse tipo;
– O início da doença pode se apresentar na infância ou na adolescência;
– Os pacientes com o tipo 3 podem sobreviver até a vida adulta.
Segundo a farmacêutica Shire, a terapia de reposição enzimática para o tratamento da doença ainda aguarda aprovação da Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) para comercialização no Brasil.