É certo que para a fabricação e comercialização de medicamentos em território brasileiro é necessária a homologação e registro de tais produtos por agência regulamentadora, neste caso a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Além disso, tem-se que o registro dos medicamentos junto ao órgão regulador fica atrelado à indicação de seu uso, ou seja, a sua prescrição médica. Portanto, o uso do medicamento registrado e sua indicação de uso serão sempre respaldados pela Anvisa. No entanto, algumas indicações não são homologadas por estarem sendo estudados seus efeitos e impactos nas pessoas medicadas, ou até mesmo por simplesmente não serem reconhecidas as indicações pela agência regulamentadora até o momento de registro do medicamento. Ocorre, que uma vez comercializado o medicamento, enquanto as novas indicações não são aprovadas, seja porque as evidências para tal ainda não estão completas, ou porque a agência reguladora ainda as está avaliando, é possível que um médico já queira prescrever o medicamento para seu paciente. Podem também ocorrer situações de um médico querer tratar pacientes que tenham uma certa condição que, por analogia com outra semelhante, ou por base fisiopatológica, ele acredite possam vir a se beneficiar de um determinado medicamento ainda não aprovado ou por indicação ainda não homologada. Neste caso se tem a ocorrência do chamado uso de medicamento off label, ou seja, fora das diretrizes das indicações homologadas para aquele fármaco pela Anvisa. O uso offlabel de um medicamento é feito por conta e risco do médico que o prescreve, e pode eventualmente vir a caracterizar um erro médico, mas em grande parte das vezes trata-se de uso essencialmente correto, apenas ainda não aprovado. Há casos mesmo em que esta indicação nunca será aprovada por uma agência reguladora, como em doenças raras cujo tratamento medicamentoso só é respaldado por séries de casos. Tais indicações possivelmente nunca constarão da bula do medicamento porque jamais serão estudadas por ensaios clínicos. (disponível emhttp://www.anvisa.gov.br/medicamentos/registro/registro_offlabel.htm). Assim, o que é uso off label hoje pode vir a ser uso aprovado amanhã, mas nem sempre isso ocorrerá. O que é off label hoje, no Brasil, pode já ser uso aprovado em outro país. Não necessariamente o medicamento virá a ser aprovado aqui, embora frequentemente isso vá ocorrer, já que os critérios de aprovação estão cada vez mais harmonizados internacionalmente. Fonte: Portal Fator Brasil